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打一針就要70萬 “孤兒藥”平民化還有多遠

2019-12-19 08:24:59
責任編輯:亞麥

原標題:青島已將國家談判確定的53種抗癌藥及其他高值藥品納入醫保

□半島記者 劉雪蓮

一個兩歲半的孩子,在九個月大時就被確診為脊髓性肌萎縮癥,如果不能接受治療,這個孩子的肢體會慢慢惡化,最后只能躺在床上,無法正常吞咽和呼吸。今年,治療這一疾病的特效藥諾西那生鈉注射液在國內上市,只是這藥一針就要70萬元,需要終生用藥,即使享受贈藥政策,一年的花費也要在70萬到140萬,而且,這藥沒進醫保、完全自費。當一個家庭遇上罕見病,治療又要面對不能報銷的天價““孤兒藥””,生活該如何繼續?““孤兒藥””飛入普通百姓家的路還有多長?

“我是青島市市北區的一個普通媽媽,但是有個不普通的孩子。孩子現在兩歲半,在他九個月大的時候被確診為脊髓性肌萎縮癥二型,這就意味著,我的孩子這一輩子都不能站立行走,像其他孩子一樣蹦蹦跳跳上幼兒園。”

近日,在青島市醫保局的一次網絡在線問政中,一位無助的媽媽講述了不幸落在自己孩子身上的罕見病,這萬分之一的概率讓她這個媽媽無法接受。

“這個疾病的可怕之處是他的肢體會慢慢惡化,漸漸的,腿不能動,腰腹部不能動,胳膊不能動,頭抬不起來,最后只能躺在床上,無法正常吞咽和呼吸……這個過程可能會很漫長,但是他的思想和智力完全是正常,甚至超出常人,他只能眼睜睜看著自己身體慢慢地僵硬無力。”

不過,今年,美國研發的專門治療脊髓性肌萎縮癥的特效“孤兒藥”諾西那生鈉注射液在中國上市,又喚起了這位媽媽的希望。但是,用這種藥每年要70萬至140萬,而且需要終生用藥。

這位媽媽表示,自己一直沒有想過放棄,在堅持帶孩子做康復,吃一些輔助的藥物,孩子護理得很好,沒有出現畸形,終于等到這個藥物上市,但是價格實在無法承擔,砸鍋賣鐵也望塵莫及,只能求助政府部門,希望可以把這一藥物納入醫保單獨核算。

醫保局相關部門負責人表示,這位媽媽所反映的藥物諾西那生鈉注射液,是最新上市治療罕見病的藥物,目前該藥物不在國家基本醫保報銷范圍。而青島市基本醫療保險藥品目錄由國家統一制定,各省(市)沒有調整權限。

據了解,諾西那生鈉注射液即使在美國的治療費用也相當昂貴,定價為12.5萬美元每針。目前在國內的售價為每支69.7萬元,屬于完全自費藥物。治療首年需要注射6次,費用400多萬,第二年減半,即使符合贈藥條件,一年的費用也要近百萬,一般的家庭根本無力承受。

火速通過審批在國內上市

這位媽媽在為天價費用而焦慮時,可能不知道,如果退回幾年前,像諾西那生鈉注射液這樣的藥物,不會這么迅速在國內上市。

諾西那生鈉注射液在美國及歐盟均獲得“孤兒藥”資格,在國內的整個審批周期不到6個月,距離其在美國首次獲批也只有2年零2個月,可謂火速通過審批國內上市。

這一審批速度得益于近幾年國家實施的針對罕見病及臨床急需的境外新藥的系列政策。

2017年12月國家食品藥品監督管理總局發布《總局關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》,其中明確提出將罕見病加入優先審評范圍。

2018年6月20日的國務院常務會議提出,有序加快境外已上市新藥在境內上市審批,對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求。

2018年7月國家藥品監督管理局發布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》,支持符合條件的部分進口罕見病藥品豁免臨床進入中國。

2018年10月31日,國家藥監局會同國家衛生健康委員會發布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求,建立專門通道對臨床急需境外上市新藥審評審批,對罕見病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個月、6個月內審結。

除加速進口“孤兒藥”的審批,2018年5月,國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》,這也是國內首次對罕見病進行明確。

第一批納入目錄的罕見病共121種,脊髓性肌萎縮癥就在其中。但并非隨便一種大病就能進入罕見病目錄。國家衛健委公布的《罕見病目錄制訂工作程序》定義了罕見病的四大條件,缺一不可:國際國內有證據表明發病率或患病率較低;對患者和家庭危害較大;有明確診斷方法;有治療或干預手段、經濟可負擔或尚無有效治療或干預手段、但已納入國家科研專項。也就是說,凡是能進入目錄的罕見病,都還是有譜的。

相關藥企負責人認為,目錄將加速“孤兒藥”在國內的上市,國內藥企也將比以往更有積極性去自主創新研發“孤兒藥”。對醫保等政府部門來說,納入目錄內的病種在優先審評審批、免臨床試驗或有條件審批等方面有了依據,對未來制定和完善罕見病相關醫療保障制度也提供了參考。

國家談判部分天價藥平民化

近幾年的系列政策,讓天價“孤兒藥”可以更快來到患者身邊,但是對于很多患者家庭來說,能看得著藥只是第一步,關鍵還要能吃得起。

日前,2019年國家醫保談判藥品結果發布,這已是國家藥品談判的第三年。本次談判共涉及150個藥品,包括119個新增談判藥品和31個續約談判藥品。

倍受關注的PD-1類腫瘤免疫治療藥、能治愈丙肝的口服藥等首次進入目錄;肺癌、直腸癌、乳腺癌等有了更多靶向和化療藥選擇;波生坦、麥格司他等藥品的談判成功,使肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病患者擺脫目錄內無藥可治的困境;糖尿病、乙肝、類風濕性關節炎、耐多藥結核、慢性阻塞性肺炎等患者有了更多優質新藥可供選擇。

此次談判,119個新增談判藥品談成70個,價格平均下降60.7%。三種丙肝治療用藥降幅平均在85%以上,腫瘤、糖尿病等治療用藥的降幅平均在65%左右。31個續約藥品談成27個,價格平均下降26.4%。經過本輪調整,2019年《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》共收錄藥品2709個,與2017年版相比,調入藥品218個,調出藥品154個,凈增64個。

初步估算,新增的70個藥品降幅為60.7%,如果按照50%的實際報銷比例計算,患者個人自付比例將降至原來的20%以下,個別藥品的自付比例將降至原來的5%。續約的27個藥品降幅為26.4%,患者個人自付比例將同步下降。經過三年的國家談判,有越來越多的高價藥,能夠進入平民家。

今年,青島市將國家談判確定的53種抗癌藥及其他高值藥品納入基本醫保報銷范圍,并創新實施定點醫院和特供藥房“雙渠道”供藥,讓老百姓買得到、用得上、能報銷。實施全民補充醫療保險,推動一批高價剛需救命藥納入補充醫保,今年前10個月支出基金2.4億元,為4.3萬名重特大疾病患者提供了保障,有效降低了災難性醫療支出風險。

>>>背景 “孤兒藥”平民化仍然路漫漫

根據世界衛生組織的官方定義,罕見病為患病人數占總人口的0.65‰~1‰的疾病。截至目前,全球已經發現的罕見疾病病種超過7000種,其中80%以上屬于遺傳性疾病,有效治療藥物不到5%。

即使是進入我國第一批罕見病目錄的121種罕見病,目前也只有40多種已經有批準上市的治療藥物,而其中在國內上市的僅20多種。

治療罕見病的藥物之所以稱為“孤兒藥”,就是因為治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業進行研發生產,而一旦研發成功,就會是天價。

“孤兒藥”本身研發不易,“孤兒藥”進入醫保也不是易事。“孤兒藥”價高并且大多需要終生服用,所需資金巨大,而醫保基金又是有限的。一定數量的醫保基金,是救一個罕見病病人,還是減少一群普通病患的醫療負擔,是醫保部門必須要仔細斟酌的。

記者采訪中,醫療界相關人士一致認為,我們國家對“孤兒藥”的重視程度從未像現在這般高,“孤兒藥”的平民化是醫保的極高層次,步子已經邁開,但是前方的路,依然漫長。

[來源:半島都市報 編輯:亞麥]
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